
Zevra Therapeutics, Inc.(ゼヴラ・セラピューティクス)は、希少疾患に特化した企業で、科学を融合し、深刻な医療状態を治療するための様々な独自のプロドラッグを発見・開発しています。同社は、FDA承認済みの薬剤の改良版プロドラッグを生成するため、また新たな疾患適応症に応用可能な既存化合物のプロドラッグ版を生成するために、Ligand Activated Therapy技術を活用しています。
通期はMIPLYFFAの米国販売開始とAcer買収により、希少疾患向けの商業基盤と開発パイプラインを拡充した一方、研究開発や商業化体制の整備、法務・管理費用が重く、引き続き営業キャッシュフローはマイナスでした。直近四半期はMIPLYFFAの浸透進展に加え、OLPRUVAの販売継続とEAP収入が業績を支え、足元では3月にSDX資産売却とAZSTARYSライセンス終了に合意しました。今後はMIPLYFFAの患者獲得拡大、欧州審査中のarimoclomol、celiprololの開発進捗が注目点です。