Wave Life Sciences Ltd.は、臨床段階の遺伝子医薬品企業であり、PRISMという発見および薬剤開発プラットフォームを通じて、新しいステレオピュアオリゴヌクレオチドを設計、最適化、製造しています。同社は、リボ核酸を標的とするオリゴヌクレオチドを開発し、疾患を促進するタンパク質の発現を抑制したり、機能的なタンパク質の生成を回復したり、タンパク質の発現を調節したりしています。

主な開発プログラム

• WVE-004: C9orf72分子で、筋萎縮性側索硬化症（ALS）および前頭側頭型認知症の治療を目的としています。
• WVE-003: 変異型ハンチントンSNP3分子で、ハンチントン病の治療を目指しています。
• WVE-N531: Exon 53分子で、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療を対象としています。
• ATXN3: 発見段階のプログラムで、脊髄小脳変性症3型の治療を目指しています。

その他のプログラム

• GalNAc結合AIMers: 肝臓の適応症を治療するために開発中で、アルファ-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）を含みます。
• 網膜疾患の治療: Usher症候群タイプ2A（USH2A）およびRHO遺伝子のP23H変異による網膜色素変性症（RhoP23H）を対象とした2つの前臨床プログラムがあります。

協力関係

同社は、以下の機関と協力関係を結んでいます。

• Pfizer Inc.
• 武田薬品工業株式会社
• オックスフォード大学
• マサチューセッツ大学
• 西ワシントン大学
• グルノーブル神経科学研究所
• IRBM S.p.A
• ルイビル大学
• ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン

Wave Life Sciences Ltd.は2012年に設立され、シンガポールに本社を置いています。