Vertex Pharmaceuticals Incorporated（バーテックス・ファーマシューティカルズ）は、バイオテクノロジー企業であり、嚢胞性線維症の治療法の開発と商業化に従事しています。同社は、嚢胞性線維症膜貫通調節因子遺伝子に特定の変異を持つ患者を対象に、SYMDEKO/SYMKEVI、ORKAMBI、KALYDECOを販売しています。また、6歳以上で少なくとも1つのF508del変異を持つ嚢胞性線維症患者の治療のためにTRIKAFTAを提供しています。

同社のパイプラインには以下のものが含まれます。

• AAT欠乏症の治療薬であるVX-864（フェーズ2臨床試験中）
• APOL1媒介性巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）およびその他の深刻な腎疾患の治療薬であるVX-147（フェーズ2臨床試験中）
• 1型糖尿病の治療薬であるVX-880（フェーズ1/2臨床試験中）
• 急性、神経障害性、筋骨格痛の治療のためのNaV1.8阻害剤であるVX-548（フェーズ2臨床試験中）
• 重症鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）の治療薬であるCTX001（フェーズ3臨床試験中）

同社は、主に米国の専門薬局および専門ディストリビューター、ならびに国際的には専門ディストリビューター、小売チェーン、病院、クリニックに製品を販売しています。

また、Affinia Therapeutics, Inc.、Arbor Biotechnologies, Inc.、CRISPR Therapeutics AG、Kymera Therapeutics, Inc.、Mammoth Biosciences, Inc.、Moderna, Inc.、Obsidian Therapeutics, Inc.、Skyhawk Therapeutics, Inc.、Ribometrix, Inc.、Genomics plc、Merck KGaA（ドイツ・ダルムシュタット）、X-Chem, Inc.と提携しています。

Vertex Pharmaceuticals Incorporatedは1989年に設立され、マサチューセッツ州ボストンに本社を置いています。