
Entrada Therapeutics, Inc.(エントラーダ・セラピューティクス)は、複数の神経筋疾患の治療のためにエンドソーム脱出ビークル(EEV)治療薬を開発するバイオテクノロジー企業です。同社のエンドソーム脱出ビークルプラットフォームは、オリゴヌクレオチド、抗体、酵素ベースのプログラムのポートフォリオを開発しています。主要な製品候補はENTR-601-44であり、デュシェンヌ型筋ジストロフィーおよび筋強直性ジストロフィータイプ1の治療のために前臨床試験中です。また、筋強直性ジストロフィータイプ1の治療のためにEEV-PMO-CAGの開発にも取り組んでいます。同社は以前はCycloPorters, Inc.として知られており、2017年10月にEntrada Therapeutics, Inc.に社名を変更しました。Entrada Therapeutics, Inc.は2016年に設立され、マサチューセッツ州ボストンに本社を置いています。
通期では、神経筋疾患と希少網膜疾患を対象にした臨床開発を中心に進め、Vertexとの提携収益が売上の大半を占めました。2026年はENTR-601-44と45の試験進展、ENTR-601-50のEU申請、ENTR-601-51の提出を計画し、現金は2027年第3四半期までの運営資金を見込んでいます。直近四半期は、DMD向けENTR-601-44でCohort 1が良好な安全性と忍容性を示し、機能面の改善も確認。DMCの勧告を受けてCohort 2を12mg/kgで開始し、年末までにCohort 1の追加データ、2026年末までにCohort 2の初期結果を予定しています。