Stoke Therapeutics, Inc.は、アメリカ合衆国において重篤な遺伝性疾患の根本原因を治療するための新しいアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）医薬品を開発する初期段階のバイオ医薬品企業です。同社は、独自のTargeted Augmentation of Nuclear Gene Output技術を利用して、タンパク質の発現を正確に上方制御するASOを設計しています。

主な開発製品

• STK-001: ドラベ症候群（重篤で進行性の遺伝性てんかん）を治療するためのフェーズI/IIa臨床試験中のリード候補。
• STK-002: 常染色体優性視神経萎縮症の治療を目的とした前臨床段階の製品。

提携

Acadia Pharmaceuticals Inc.とのライセンスおよび共同開発契約を締結し、中枢神経系の重篤で希少な遺伝性神経発達疾患の治療のための新しいRNAベースの医薬品の発見、開発、商業化を行っています。

Stoke Therapeutics, Inc.は、以前はASOthera Pharmaceuticals, Inc.として知られており、2016年5月に現在の社名に変更しました。2014年に設立され、マサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置いています。