
Scholar Rock Holding Corporation(スカラー・ロック・ホールディング・コーポレーション)は、タンパク質成長因子のシグナル伝達が重要な役割を果たす重篤な疾患の治療薬の発見と開発に注力するバイオ医薬品企業です。同社は、潜在的なミオスタチンの活性化を阻害するアピテグロマブを開発しており、脊髄性筋萎縮症の治療のための第3相臨床試験を完了しています。また、チェックポイント阻害剤療法(抗PD-1または抗PD-L1抗体療法)に抵抗性のあるがんの治療のために、第1相臨床試験中のSRK-181を開発しています。さらに、神経筋疾患、がん、線維症を含む重篤な疾患に苦しむ患者の生活を変革する可能性のある新しい製品候補のパイプラインを開発しています。同社は、線維症の治療のためのトランスフォーミング成長因子ベータ活性化の特定阻害剤を発見・開発するために、ギリアド・サイエンシズ社と協力しています。Scholar Rock Holding Corporationは2012年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。
通期は、SMA向け主力候補アピテグロマブの第3相で主要評価項目を達成し、FDAから優先審査を受けるなど開発進展が目立った一方、第三者充填包装施設のcGMP指摘でCRLを受領し、承認時期は施設対応の進展に左右される状況です。直近四半期もこの是正対応が焦点で、BLAを再提出して受理され、PDUFA日は2026年9月30日となりました。併せてFSHDの第2相やSC製剤、SRK-439の第1相など後続パイプラインも進行しています。