Sarepta Therapeutics, Inc.（サレプタ・セラピューティクス）は、商業段階にあるバイオ医薬品企業であり、希少疾患の治療を目的としたRNA標的治療薬、遺伝子治療、およびその他の遺伝子治療モダリティの発見と開発に注力しています。同社は、エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（デュシェンヌ）患者向けのEXONDYS 51注射薬、およびエクソン53スキッピングが可能な変異が確認されたデュシェンヌ患者向けのVYONDYS 53を提供しています。また、同社は、ジストロフィン遺伝子のエクソン45をスキップするためのホスホロジアミダートモルフォリノオリゴマー化学とエクソンスキッピング技術を使用した製品候補であるAMONDYS 45、ジストロフィン前mRNAのエクソン51に結合するペプチド結合PMOであるSRP-5051、DMDマイクロジストロフィン遺伝子治療プログラムであるSRP-9001、および肢帯型筋ジストロフィー遺伝子治療プログラムであるSRP-9003を開発しています。F. Hoffman-La Roche Ltd、Nationwide Children's Hospital、Lysogene、Duke University、Genethon、StrideBioとの協力契約を結んでいます。同社は1980年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。