
Solid Biosciences Inc.(ソリッドバイオサイエンシズ)は、アメリカ合衆国でデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療法を開発しています。同社の主力製品候補はSGT-001であり、これは患者の筋肉における機能的ジストロフィンタンパク質の発現を促進するための遺伝子導入候補で、現在フェーズI/IIの臨床試験中です。また、次世代の遺伝子導入候補であるSGT-003もデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のために開発しています。さらに、複数のトランスジーンを1つのベクターにパッケージ化する技術であるデュアル遺伝子発現や、新規カプシドを含むプラットフォーム技術の開発にも取り組んでいます。同社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新しい遺伝子治療を開発および商業化するために、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.と協力およびライセンス契約を結んでいます。Solid Biosciences Inc.は2013年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。
Solid Biosciencesは、デュシェンヌ筋ジストロフィー向けSGT-003を軸に、遺伝性神経筋・心疾患の遺伝子治療パイプラインを前進させている。通期では、SGT-003の試験拡大と追加GMP製造、Phase 3 IMPACT DUCHENNEの準備が進み、臨床・CMCの進展が目立つ。直近四半期もINSPIRE DUCHENNEで23人が投与され、11月に10人分の中間データでマイクロジストロフィン発現や心機能・筋障害マーカーの改善が示された。