
Sangamo Therapeutics, Inc.(サンガモ・セラピューティクス)は、臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、遺伝子治療、細胞治療、ゲノム編集、ゲノム調節のプラットフォーム技術を用いて、科学をゲノム医薬品に変換し、患者の生活を変革することに注力しています。同社は、特定の遺伝子を追加またはノックアウトすることでDNA配列を修正するために使用されるタンパク質であるジンクフィンガーヌクレアーゼを作成するための技術プラットフォームであるジンクフィンガープロテイン(ZFP)を提供しています。また、遺伝子発現を増減させるために使用されるZFP転写因子タンパク質も提供しています。
開発中の治療法
戦略的パートナーシップ
同社は、以前はSangamo BioSciences, Inc.として知られており、2017年1月にSangamo Therapeutics, Inc.に社名を変更しました。1995年に設立され、カリフォルニア州ブリスベンに本社を置いています。
通期では赤字とマイナスの営業キャッシュフローが続き、資金繰りへの懸念が大きい一方、Fabry病向け遺伝子治療ST-920では長期にわたるeGFR改善や心機能の安定、バイオマーカーやQOLの改善が示されました。直近四半期はST-503の第1/2相で初期2拠点が稼働し患者登録が始まり、ST-506もCTA準備が進展。一方でFabry事業の提携交渉は進まず、資金確保とNasdaq上場維持が当面の注目点です。