
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.(リズム・ファーマシューティカルズ)は、商業段階にあるバイオ医薬品企業で、希少な遺伝性肥満症の治療薬の開発と商業化に注力しています。同社の主要製品候補はIMCIVREEであり、プロオピオメラノコルチン(POMC)、プロプロテインコンバーチェース・スブチリシン/ケキシンタイプ1、レプチン受容体(LEPR)欠損性肥満、バルデット・ビードル症候群およびアルストローム症候群の治療に用いられる強力なメラノコルチン-4受容体です。また、POMCまたはLEPRヘテロ接合性欠損性肥満、ステロイド受容体コアクチベーター1欠損性肥満、SH2B1欠損性肥満、MC4受容体欠損性肥満、スミス・マゲニス症候群肥満、POMCエピジェネティック障害、その他のMC4R障害の治療を目的としたsetmelanotideを開発中で、現在フェーズIIの臨床試験中です。リズム・ファーマシューティカルズは、バルデット・ビードル症候群を調査する臨床レジストリとの共同研究契約を結んでいます。同社は以前、リズム・メタボリックとして知られており、2015年10月にリズム・ファーマシューティカルズに社名を変更しました。2008年に設立され、本社はマサチューセッツ州ボストンにあります。
主力薬IMCIVREEを軸に、希少神経内分泌疾患向けの商業化と適応拡大が進んでいる。通期では、BBSなど既存領域の販売基盤を維持しつつ、aHO向けの承認審査や臨床開発、欧州・英国での販売体制整備を進めた。直近四半期は、aHOでの米国・欧州承認と日本申請受理が材料となり、今後はPMDA判断や日本での発売時期、追加適応の進展が注目点となる。