REGENXBIO Inc.は、臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、遺伝子欠損を解決するため、または体内の細胞が治療用タンパク質や抗体を生成することを可能にするために、遺伝子を細胞に届ける遺伝子治療製品候補を提供しています。同社の遺伝子治療製品候補は、独自のアデノ随伴ウイルス遺伝子送達プラットフォームであるNAVテクノロジープラットフォームに基づいています。

主力製品候補

• RGX-314: 加齢黄斑変性症の治療を目的とした第III相臨床試験中の製品候補。
• RGX-121: ムコ多糖症II型の治療を目的とした第I/II相臨床試験中の製品候補。
• RGX-111: ムコ多糖症I型の治療を目的とした第I/II相臨床試験中の製品候補。
• RGX-181: 晩期乳児型神経セロイドリポフスチン症II型疾患の治療を目的とした前臨床段階の製品候補。
• RGX-202: デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療を目的とした第I/II相臨床試験中の製品候補。
• RGX-381: CLN2病の眼症状の治療を目的とした前臨床段階の製品候補。

ライセンスと提携

REGENXBIO Inc.は、NAVテクノロジープラットフォームを他のバイオテクノロジーおよび製薬企業にライセンス提供しており、Neurimmune AGとの間で新しい遺伝子治療の開発に関する協力およびライセンス契約を結んでいます。

REGENXBIO Inc.は2008年に設立され、メリーランド州ロックビルに本社を置いています。