Rocket Pharmaceuticals, Inc.（ロケット・ファーマシューティカルズ）は、希少で壊滅的な疾患に対する遺伝子治療の開発に注力するマルチプラットフォームのバイオテクノロジー企業です。同社は以下の臨床段階のプログラムを展開しています。

ex vivoレンチウイルスベクタープログラム

• ファンコニ貧血: 骨髄の遺伝的欠陥により血球の産生が減少したり、欠陥のある血球が産生される疾患
• 白血球接着不全症-I: 免疫系の機能不全を引き起こす遺伝性疾患
• ピルビン酸キナーゼ欠損症: 慢性非球状溶血性貧血を引き起こす希少な赤血球の常染色体劣性疾患

in vivoアデノ随伴ウイルスプログラム

• ダノン病: 心不全による早期死亡をもたらす多臓器リソソーム関連障害

同社は以下の機関とライセンス契約を結んでいます。

• フレッド・ハッチンソンがん研究センター
• エネルギー・環境・技術研究センター（CIEMAT）、生物医学研究ネットワークセンター、サニタリー研究財団ヒメネス・ディアス財団
• CIEMATおよびUCLビジネスPLC
• カリフォルニア大学理事会
• REGENXBIO, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc.はニュージャージー州クランベリーに本社を置いています。