Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル）は、北米、ヨーロッパ、その他の国際市場において、希少および超希少遺伝性疾患の治療のための新規製品の特定、取得、開発、商業化に注力するバイオ医薬品企業です。

主な生物製剤

• Crysvita（ブロスマブ）: 繊維芽細胞増殖因子23を標的とする抗体で、X連鎖低リン血症および腫瘍性骨軟化症の治療に使用されます。
• Mepsevii: ムコ多糖症VII型の子供および成人の治療のための酵素補充療法。
• Dojolvi: 長鎖脂肪酸酸化障害の治療に使用されます。
• Evkeeza（エビナクマブ）: ホモ接合体家族性高コレステロール血症の治療に使用されます。

製品候補

• DTX401: グリコーゲン貯蔵病Ia型患者の治療のためのアデノ随伴ウイルス8（AAV8）遺伝子治療の臨床候補。
• DTX301: オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症患者の治療のためのAAV8遺伝子治療。
• UX143: 骨形成不全症の治療のためのヒトモノクローナル抗体。
• GTX-102: アンジェルマン症候群の治療のためのアンチセンスオリゴヌクレオチド。
• UX701: ウィルソン病の治療のための製品。
• UX053: グリコーゲン貯蔵病III型の治療のための製品。

提携およびライセンス契約

• 提携企業: 協和キリン株式会社、セントルイス大学、ベイラー研究所、REGENXBIO Inc.、バイエルヘルスケアLLC、GeneTx、Mereo、ペンシルベニア大学、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.、Solid Biosciences Inc.、第一三共株式会社。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は2010年に設立され、カリフォルニア州ノバトに本社を置いています。