
uniQure N.V.は、遺伝性およびその他の壊滅的な疾患に苦しむ患者のための治療法を開発する遺伝子治療会社です。同社の主要プログラムは、血友病Bの治療を目的としたEtranacogene dezaparvovec(AMT-061)であり、現在Phase III HOPE-Bの重要試験中です。また、ハンチントン病の治療を目的とした遺伝子治療AMT-130をPhase I/IIの臨床試験で開発しています。さらに、血友病Bの治療を目的としたAMT-060、パーキンソン病の治療を目指すAMT-210、側頭葉てんかんのためのAMT-260、常染色体優性アルツハイマー病の治療を目指す前臨床製品候補AMT-240、筋萎縮性側索硬化症の治療を目指すAMT-161を開発しています。uniQure N.V.は1998年に設立され、オランダのアムステルダムに本社を置いています。