
Palvella Therapeutics, Inc.は、重篤かつ希少な遺伝性皮膚疾患の患者を治療するための新規治療法の開発および商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社の主力開発候補品は、QTORIN 3.9%無水ラパマイシンゲル(QTORINラパマイシン)であり、微小嚢胞性リンパ管奇形の治療を目的とした第3相臨床試験、ならびに皮膚静脈奇形の治療を目的とした第2相臨床試験を実施中です。また、その他のmTORが関与する皮膚疾患の治療を目的としてQTORINラパマイシンを開発しています。同社はペンシルベニア州ウェインに拠点を置いています。
PVLAは希少皮膚疾患向けの臨床段階バイオ医薬品企業で、売上計上はなく、研究開発費と一般管理費が先行する構造です。通期では、QTORINプラットフォームを軸に主力候補QTORIN rapamycinの開発を進め、2024年に合併と資金調達を実施しました。直近四半期は、SELVA第3相の対象年齢を3~5歳まで広げ、cutaneous VM向けTOIVA第2相で初回投与を開始。2025年後半のTOIVA、2026年初のSELVAの初期データ開示が注目点です。