PTC Therapeutics, Inc.（PTCセラピューティクス）は、希少疾患を持つ患者に向けた医薬品の発見、開発、商業化に注力するバイオ医薬品企業です。同社のポートフォリオには、商業製品および開発中の製品候補が含まれており、臨床、前臨床、研究および発見段階にあります。希少疾患を含む複数の治療領域の治療法の開発に焦点を当てています。

• 製品とサービス:

  • ヨーロッパ経済領域および米国でデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬としてTranslarnaとEmflazaを提供。
  • ブラジルとロシアでナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬としてTranslarnaを提供。
  • ラテンアメリカおよびカリブ海地域で希少疾患の治療薬としてTegsediとWaylivraを商業化。
  • ブラジルで成人および2ヶ月以上の小児の脊髄性筋萎縮症の治療薬としてEvrysdiを販売。

• 研究開発:

  • スプライシングプラットフォームには、ハンチントン病の治療のために開発中のPTC518が含まれます。

• コラボレーション:

  • F. Hoffman-La Roche LtdおよびHoffman-La Roche Inc.、ならびにSpinal Muscular Atrophy Foundationと協力し、再生医療における薬剤発見および開発研究を推進。
  • Akcea Therapeutics, Inc.と提携し、ラテンアメリカおよびカリブ海地域で希少疾患の治療薬としてTegsediとWaylivraを商業化。

PTC Therapeutics, Inc.は1998年に設立され、ニュージャージー州サウスプレインフィールドに本社を置いています。