
PepGen Inc.(ペップジェン)は、重度の神経筋疾患および神経疾患の治療に使用されるオリゴヌクレオチド治療薬の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社の主要製品候補は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療を目的としたEDOペプチドであるPGN-EDO51で、現在フェーズIの臨床試験中です。また、筋強直性ジストロフィータイプ1の治療のためのEDOペプチド結合PMOであるPGN-EDODM1や、DMDの治療を目的としたPGN-EDO53、PGN-EDO45、PGN-EDO44などのEDO治療候補も開発しています。同社は2018年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。
PepGenは、DM1向け治療候補PGN-EDODM1の開発を軸とする臨床段階のバイオ企業で、通期ではEDOプラットフォームを背景に開発を進める一方、DMD向けPGN-EDO51は開発中止を決定し、資源をDM1に集中する姿勢が鮮明になった。直近四半期はFREEDOM試験で15mg/kg投与の平均スプライシング補正率53.7%を公表し、安全性も概ね良好だったが、FREEDOM2はFDAの部分的臨床保留を受け、追加解析で対応中。5mg/kg群のデータは2026年1Q末に予定され、今後は規制対応と後続データが注目点となる。