Passage Bio, Inc.は、遺伝子医薬品の会社であり、中枢神経系疾患に対する革新的な治療法を開発しています。同社は以下の製品を開発しています。

PBGM01

独自のAAVhu68カプシドを使用し、脳および末梢組織に機能的なGLB1遺伝子を送達し、乳児型GM1に対するリソソーム酸性β-ガラクトシダーゼをコードします。

PBFT02

AAV1カプシドを使用し、脳に機能的なグラニュリン（GRN）およびプログラニュリン（PGRN）をコードする遺伝子を送達し、FTD-GRNの治療を行います。

PBKR03

独自のAAVhu68カプシドを使用し、脳および末梢組織に機能的なGALC遺伝子を送達し、乳児型クラッベ病に対する加水分解酵素ガラクトシルセラミダーゼをコードします。

その他の開発製品

• PBML04: メタクロマチック白質ジストロフィーの治療
• PBAL05: 筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療
• PBCM06: シャルコー・マリー・トゥース病2A型の治療

Passage Bio, Inc.は、ペンシルバニア大学の遺伝子治療プログラムとの戦略的研究協力、およびCatalent Maryland, Inc.との協力契約、開発サービスおよび臨床供給契約を結んでいます。同社は2017年に設立され、ペンシルバニア州フィラデルフィアに本社を置いています。