
Intellia Therapeutics, Inc.(インテリア・セラピューティクス)は、ゲノム編集を専門とする企業で、治療薬の開発に注力しています。同社のin vivoプログラムには、トランスサイレチンアミロイドーシスの治療を目的としたNTLA-2001(フェーズ1臨床試験中)や、遺伝性血管性浮腫の治療を目的としたNTLA-2002が含まれています。また、肝臓を対象とした他のプログラムとして、血友病Aおよび血友病B、1型高シュウ酸尿症、α1アンチトリプシン欠乏症があります。
同社のex vivoパイプラインには、急性骨髄性白血病の治療を目的としたNTLA-5001や、さまざまな腫瘍性および自己免疫疾患を治療するためのエンジニアリング細胞療法の開発に焦点を当てた独自のプログラムが含まれています。さらに、CRISPR/Cas9システムを含むツールも提供しています。
Intellia Therapeutics, Inc.は、ノバルティス・インスティテュート・フォー・バイオメディカル・リサーチと提携し、鎌状赤血球症の治療のための造血幹細胞をエンジニアリングしています。また、リジェネロン・ファーマシューティカルズと共同で血友病Aおよび血友病Bの治療のための製品を共同開発しています。オスペダーレ・サン・ラファエレとの提携や、SparingVision SASとの戦略的提携により、CRISPR/Cas9技術を利用した新しいゲノム医薬品の開発を進めています。会社は以前、AZRN, Inc.として知られており、2014年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。
2025年は提携収入が6,767万ドルに増えた一方、研究開発費は3億8,886万ドル、販管費は1億1,980万ドルに減少し、営業損失は4億4,099万ドル、純損失は4億1,269万ドルへ縮小した。Nex-zとLonvo-zの外部開発費は増えたが、前年に比べ人件費や株式報酬、研究材料費の減少が全体を押し下げた。直近四半期はHAE向けlonvo-zで第3相HAELO試験の良好なトップラインを公表し、2027年前半の米国発売準備を進める一方、ATTR向けnex-zはFDAの臨床保留解除後に第3相再開と進捗回復を目指している。