Neurogeneは遺伝子治療を手がける臨床段階のバイオ企業で、主力のNGN-401はレット症候群を対象に開発が進む。通期では、1E15 vg投与で得られた機能改善と発達マイルストーンの持続が確認され、FDAとの開発計画合意や自社製造体制の整備が進展した。一方、3E15 vg群ではAAV関連の重篤な高炎症症候群による死亡を受けて高用量を中止。直近四半期は、1E15 vg群で有効性・安全性がさらに積み上がり、12カ月追跡のある5人中4人が主要評価項目のレスポンダー基準を満たしたほか、同投与量でHLHは確認されなかった。