
Mirum Pharmaceuticals, Inc.(ミラム・ファーマシューティカルズ)は、希少疾患や孤児疾患に対する新しい治療法の開発と商業化に注力するバイオ医薬品企業です。同社の主要製品候補はLIVMARLIであり、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、アラジール症候群、および胆道閉鎖症の治療を目的とした経口薬です。また、妊娠性肝内胆汁うっ滞症および原発性硬化性胆管炎の治療のためのVolixibatという薬も開発しています。Mirum Pharmaceuticals, Inc.は2018年に設立され、カリフォルニア州フォスターシティに本社を置いています。
承認済み製品の販売拡大を軸に、希少疾患領域で事業基盤を広げています。通期では、LIVMARLI、CHOLBAM、2025年承認のCTEXLIに加え、2026年のBluejay買収でHDV向けbrelovitugも加わり、開発パイプラインは拡充しました。一方で、継続する臨床開発費や将来のマイルストーン負担により赤字継続を見込んでいます。直近四半期は、Takedaや流通先からの大型・不定期注文の影響で売上がぶれやすく、製品収益は四半期ごとに変動しやすい状況です。