
Larimar Therapeutics, Inc.(ラリマー・セラピューティクス)は、希少疾患の治療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は独自の細胞浸透ペプチド技術プラットフォームを活用しています。主力製品候補であるCTI-1601は、希少で進行性かつ致命的な遺伝性疾患であるフリードライヒ運動失調症の治療を目的とした第1相臨床試験中です。同社はペンシルベニア州バラ・シンウィッドに拠点を置いています。
Larimar Therapeuticsは希少疾患向けの臨床段階企業で、主力候補薬nomlabofuspの開発が業況を左右しています。通期はFA向け開発が進み、皮膚FXNの上昇や臨床改善の兆しが得られた一方、製造体制の整備や規制当局との協議を継続しました。直近四半期は50mgへの増量、青年患者14人の投与完了、凍結乾燥製剤の導入開始が進展材料です。足元ではアナフィラキシーが有害薬物反応として確認され、安全性データの積み上げとFDAとの協議が今後の焦点です。