
Opus Genetics, Inc.は、 retinitis pigmentosa(網膜色素変性症)を中心に、遺伝性の失明原因の解明と治療法の開発を行うバイオテクノロジー企業です。同社は、効果的な治療法を構築しながら、その他の遺伝性失明疾患にも対応できるエンジニアリング手法の構築を目指しています。
通期では、遺伝性網膜疾患向けの遺伝子治療を中心に、臨床段階のパイプラインへ事業の軸足が大きく移りました。2024年10月のOpus Acquisitionで開発品目が拡充し、LCA5向けOPGx-LCA5では6人の被験者で視機能の改善が示され、2025年9月に良好な追加データを公表しました。直近四半期もこの流れが続き、FDAとのRMAT面談で登録戦略やCMC、ピボタル試験設計への前向きな助言を得て、後期開発準備が進展。さらにBEST1向けOPGx-BEST1は初回投与後に安全性レビューを通過し、追加登録が進んでいます。