Ionis Pharmaceuticals, Inc.（アイオニス・ファーマシューティカルズ）は、アメリカ合衆国でRNAを標的とした治療薬の発見と開発を行っています。同社は、小児および成人の脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するSPINRAZA、成人の遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスのポリニューロパチー治療薬であるTEGSEDI、家族性カイロミクロン血症症候群および家族性部分リポジストロフィーの治療薬WAYLIVRAを提供しています。

また、同社は以下のようなフェーズ3試験中の様々な適応症に対する医薬品を開発しています。

• Eplontersen: すべてのタイプのTTRアミロイドーシスを治療するための月1回の自己投与皮下注射
• Olezarsen: 重度高トリグリセリド血症（SHTG）患者向け
• Donidalorsen: 遺伝性血管性浮腫患者向け
• ION363: 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者向け
• Pelacarsen: 既存の心血管疾患および高リポタンパク(a)患者向け
• Tofersen: スーパーオキシドジスムターゼ1の生成を抑制

さらに、同社は代謝疾患、感染症、腎疾患、眼科疾患、がんに対する医薬品も開発しています。アイオニスは、バイオジェン社との戦略的提携、およびアストラゼネカ、バイエルAG、グラクソ・スミスクラインplc、ノバルティスAG、ロシュ、ヤンセン・バイオテック社、フラミンゴ・セラピューティクス社との協力およびライセンス契約を結んでいます。アイオニス・ファーマシューティカルズは1989年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置いています。