
Gain Therapeutics, Inc.(ゲイン・セラピューティクス)は、タンパク質の誤った折り畳みによって引き起こされる疾患を治療するための様々な療法を開発するバイオテクノロジー企業です。希少遺伝病や神経障害に焦点を当てています。同社は、誤った折り畳みをしたタンパク質のアロステリック部位を発見し、これらの部位に結合してタンパク質の折り畳みを回復し、疾患を治療する独自の小分子を特定するために、Site-Directed Enzyme Enhancement Therapyプラットフォームを使用しています。モルキオB病、GM1ガングリオシドーシス(GM1)、神経病性ゴーシェ病、GBA1パーキンソン病、クラッベ病、ムコ多糖症1型など、様々な疾患を治療するための構造的に標的化されたアロステリック調節剤候補を開発しています。同社は2017年に設立され、メリーランド州ベセスダに本社を置いています。
Gain Therapeuticsは、Magellan™プラットフォームを使ったアロステリック創薬を軸に、パーキンソン病向け主力候補GT-02287の開発を進めている。通期では第1b相に入り、第2相試験を2026年3Qに開始予定と、臨床段階が前進した。一方で売上計上はなく、研究開発費と資金調達負担が継続している。直近四半期は、3か月投与でバイオマーカー改善と症状スコア改善の兆しが示され、16/19人が延長投与を選択、独立委員会も継続を支持。GT-04686も前臨床からIND準備段階へ進んだ。