Fulcrum Therapeutics, Inc.は、アメリカ合衆国において、遺伝的に定義された疾患を持つ患者の生活を改善するための製品開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社の製品候補には、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの治療のための小分子であるロスマピモド、および鎌状赤血球症やベータサラセミアを含む他の血液疾患の治療のための経口胎児ヘモグロビン誘導剤であるFTX-6058があります。また、希少な神経筋疾患、筋疾患、中枢神経系疾患、血液疾患、心筋症、肺疾患の治療薬の標的を発見しています。

研究および共同開発

• Acceleron Pharma Inc.との研究および発見の共同開発契約により、肺疾患領域における特定の経路を調節する生物学的標的を特定しています。
• MyoKardia, Inc.との戦略的共同開発およびライセンス契約により、遺伝性心筋症の治療のための新規標的療法の発見、開発、商業化を行っています。

Fulcrum Therapeutics, Inc.は2015年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。