Amicus Therapeutics, Inc.（アミカス・セラピューティクス）は、希少疾患の治療薬の発見、開発、提供に注力するバイオテクノロジー企業です。同社の商業製品および製品候補には、以下が含まれます。

Galafold

• ファブリー病の診断が確認された成人患者を対象とした経口精密医療で、in vitroアッセイデータに基づく適合ガラクトシダーゼアルファ遺伝子変異を持つ患者の治療に用いられます。

AT-GAA

• ポンペ病のための新しい治療パラダイムを開発しています。

酵素補充療法

• ポンペ病のための酵素補充療法を開発しています。

CLN3

• CLN3患者を対象に、AAVセロタイプAT-GTX-502遺伝子治療の単回髄腔内投与の安全性と有効性を評価するための第1/2相臨床試験を実施しています。

CDKL5

• X染色体上のCDKL5遺伝子を開発しており、これは正常な脳の発達に必要なタンパク質の発現を調節するCDKL5タンパク質をコードしています。

同社は、Nationwide Children's Hospital、ペンシルベニア大学、GlaxoSmithKlineとの協力およびライセンス契約を結んでいます。Amicus Therapeutics, Inc.は2002年に設立され、ペンシルベニア州フィラデルフィアに本社を置いています。