事業概要
Business OverviewPrecision BioSciences, Inc.（プレシジョン・バイオサイエンシズ）は、アメリカ合衆国でin vivo遺伝子編集およびex vivo同種異系CAR T療法を開発する臨床段階の遺伝子編集企業です。遺伝性疾患を治療するためのゲノム編集プラットフォームであるARCUSを提供しています。また、特定の免疫細胞であるT細胞を遺伝子操作してがん細胞を認識し殺すことができるEx vivo同種異系CAR T免疫療法も提供しています。
- PBCAR0191: R/R非ホジキンリンパ腫（NHL）またはR/R B細胞前駆体急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）の成人患者を対象にした第1/2a相臨床試験中の治療法。
- PBCAR19B: 染色体異常のリスクを最小限に抑えるための単一ステップの遺伝子編集を利用したステルスセルプラットフォーム上に構築された抗CD19 CAR T候補。
- PBCAR269A: R/R多発性骨髄腫の治療を目的としたBCMAを標的とする試験的な同種異系CAR T免疫療法。
同社は、Les Laboratoires Servierと提携し、CD19以外の血液がん標的および固形腫瘍標的に対する同種異系キメラ抗原受容体T細胞療法を開発するための開発および商業ライセンス契約を結んでいます。また、Tiziana Life Sciencesと提携し、癌の潜在的治療法としてリンパ球枯渇剤である完全ヒト抗CD3モノクローナル抗体のforalumabを評価しています。さらに、iECURE, Inc.と提携し、ARCUSベースの遺伝子編集療法を開発しています。
Precision BioSciences, Inc.は2006年に設立され、ノースカロライナ州ダーラムに本社を置いています。
企業評価
通期は、HBV向けPBGENE-HBVで第1相データを公表し、反復投与でも安全性・忍容性を示しつつ、抗ウイルス活性とHBsAg低下、肝生検で直接的な遺伝子編集を示唆する結果が得られました。DMD向けPBGENE-DMDはIND取得後に臨床準備を進め、2026年に初期データが見込まれます。一方、PBGENE-3243は開発を一時停止し、重点を2本の主力案件に絞っています。直近四半期はPBGENE-HBVで16人に38回投与し、欧州での試験拡大も進展、PBGENE-DMDでは初の治験施設を稼働して患者登録を開始しました。
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