
Design Therapeutics, Inc.(デザイン・セラピューティクス)は、核酸リピート拡張によって引き起こされる遺伝性疾患の治療法を開発する前臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社の製品ポートフォリオには、ミトコンドリア機能に依存する臓器系に影響を及ぼし、最終的に神経、心臓、代謝機能障害を引き起こす単一遺伝子性の常染色体劣性進行性多系統疾患であるフリードライヒ運動失調症が含まれています。また、骨格筋、心臓、脳、その他の臓器に影響を与える優性遺伝の単一遺伝子性進行性神経筋疾患である筋強直性ジストロフィータイプ1(DM1)も対象としています。さらに、脆弱X症候群、脊髄小脳失調症、筋萎縮性側索硬化症、前頭側頭型認知症、ハンチントン病、脊髄延髄筋萎縮症など、他の核酸リピート拡張駆動型単一遺伝子疾患の治療のためのGeneTAC製品候補ポートフォリオを開発しています。Design Therapeutics, Inc.は2017年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置いています。
Design Therapeuticsは臨床段階のバイオ医薬品企業で、GeneTACプラットフォームを軸にFA、FECD、DM1、HD向け候補を並行開発している。通期ではDT-216P2の臨床再開に向けた準備やDT-168、DT-818の前進が進み、足元ではFDAの臨床保留解除によりDT-216P2の試験開始が可能になった。一方で、各プログラムの本格的な価値確認は今後の試験データ待ちで、2026年後半のFA、FECDの結果や2027年のDM1結果が注目点となる。