BioMarin Pharmaceutical Inc.（バイオマリン・ファーマシューティカル）は、重篤で生命を脅かす希少疾患や医療状態の患者向けに治療法を開発・商業化しています。同社の商業製品には以下が含まれます。

• Vimizim: ムコ多糖症IV型A（MPS IV型A）というライソゾーム蓄積症の治療のための酵素補充療法。
• Naglazyme: ムコ多糖症VI型（MPS VI）患者向けのN-アセチルガラクトサミン4-スルファターゼの組換え型。
• Kuvan: フェニルケトン尿症（PKU）という遺伝性代謝疾患の患者向けの6R-BH4の合成経口製剤。
• Palynziq: 血中フェニルアラニン濃度を低下させるために皮下注射で投与されるPEG化組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素。
• Brineura: バッテン病の一種であるセロイドリポフスチン症2型の患者向けの組換えヒューマントリペプチジルペプチダーゼ1。
• Voxzogo: 軟骨無形成症の治療のための1日1回の注射で投与されるC型ナトリウム利尿ペプチドのアナログ。
• Aldurazyme: ヒト酵素アルファ-L-イズロニダーゼの自然発生型と同一の精製タンパク質。

さらに、以下の開発を行っています。

• Valoctocogene roxaparvovec: 重度の血友病A患者向けのアデノ随伴ウイルスベクターで、現在第III相臨床試験中。
• BMN 307: フェニルケトン尿症（PKU）患者の血中フェニルアラニン濃度を正常化するためのAAV5媒介遺伝子治療で、現在第1/2相臨床試験中。
• BMN 255: 原発性高シュウ酸尿症の治療のための第1/2相臨床試験中の製品。

同社は、専門薬局、病院、非米国政府機関、ならびに米国、ヨーロッパ、ラテンアメリカ、国際的なディストリビューターおよび医薬品卸売業者にサービスを提供しています。BioMarin Pharmaceutical Inc.は、Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.、およびAsubio Pharma Co., Ltd.とのライセンスおよび共同開発契約を結んでいます。同社は1996年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置いています。