
Applied Therapeutics, Inc.(アプライド・セラピューティクス)は、心血管疾患、ガラクトース血症、糖尿病合併症をターゲットとした新しい製品を開発する臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社の主要製品候補であるAT-007は、健康なボランティアと成人を対象としたガラクトース血症の治療のための第1/2相試験を完了しており、子供のガラクトース血症治療のための小児臨床試験も進行中です。また、ソルビトール脱水素酵素欠損症やホスホマンノムターゼ酵素-CDGの治療にも取り組んでいます。同社はまた、糖尿病性心筋症の治療のための第III相臨床試験中のAT-001を開発しており、糖尿病性末梢神経障害の治療にも取り組んでいます。前臨床段階の製品には、糖尿病性網膜症の治療のためのAT-003や、孤児血液腫瘍であるT細胞急性リンパ芽球性白血病の治療のためのPI3K阻害剤であるAT-104が含まれます。Applied Therapeutics, Inc.は2016年に設立され、ニューヨーク州ニューヨークに本社を置いています。
Applied Therapeuticsは臨床段階のバイオ医薬品企業で、売上計上はなく、業績は研究開発費と開発進捗に左右される。主力AT-007はクラシック・ガラクトース血症でFDAから完全回答書と警告書を受領し、欧州申請も取り下げた一方、SORD欠損症ではINSPIRE試験の第3相データを公表し、FDAとの今後の承認経路協議を進めている。AT-001の心筋症試験では有効性は示唆されたが統計学的有意差は得られず、追加開発の進展が注目点となる。