Amylyx Pharmaceuticalsは臨床段階の開発企業として、PBH向けavexitideやWolfram症候群向けAMX0035、ALS向けAMX0114などの重点パイプラインを進めています。通期では、2024年4月の再編で人員を約70%削減し、重点領域以外の支出を抑えたことで販管費が減少しました。一方で研究開発費は、後期開発の進展に伴い今後増える見通しです。直近四半期は、PBH向けavexitideの第3相LUCIDITY試験で3月に登録を完了し、2026年第3四半期のトップライン公表を予定。足元は開発進捗と資金配分の効率化が注目点です。