Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（アルナイラム・ファーマシューティカルズ）は、リボ核酸干渉（RNAi）に基づく新しい治療法の発見、開発、商業化に注力するバイオ医薬品企業です。同社のRNAi治療薬の開発パイプラインは、遺伝性疾患、心血管代謝疾患、肝感染症、中枢神経系（CNS）/眼疾患に焦点を当てています。

主な製品

• ONPATTRO（パティシラン）: 成人の遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスのポリニューロパチー治療用の脂質複合注射剤
• GIVLAARI: 成人の急性肝性ポルフィリン症（AHP）の治療
• OXLUMO（ルマシラン）: 原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の治療

開発中の製品

• ギボシラン: AHPを持つ青年患者の治療
• パティシラン: 心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）の治療
• セムディシラン: 補体媒介疾患の治療
• ALN-AAT02: AAT欠損症関連肝疾患の治療
• ALN-HBV02: 慢性HBV感染の治療
• ジレベシラン: 高血圧の治療
• ALN-HSD: 非アルコール性脂肪肝炎（NASH）の治療

その他の製品

• フィツシラン: 血友病および希少出血性疾患の治療
• インクリシラン: 高コレステロール血症の治療
• ルマシラン: 進行したPH1および再発性腎結石の治療
• ブトリシラン: ATTRアミロイドーシスの治療（第3相臨床試験中）

戦略的提携

• リジェネロン・ファーマシューティカルズ: 眼およびCNSで発現する治療標的に対するRNAi治療薬の発見、開発、商業化
• サノフィ・ジェンザイム: RNAi治療薬の発見、開発、商業化

ライセンスおよび提携契約

• ノバルティス、Vir Biotechnology、Dicerna Pharmaceuticals、Ionis Pharmaceuticals、PeptiDreamなどと提携

アルナイラム・ファーマシューティカルズは2002年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。