
Abeona Therapeutics Inc.(アベオナ・セラピューティクス)は、臨床段階のバイオ医薬品企業であり、生命を脅かす希少遺伝病に対する遺伝子および細胞治療を開発しています。同社の主要プログラムは、劣性栄養障害性表皮水疱症に対する第III相臨床試験中の自家遺伝子修正細胞治療であるEB-101です。また、サンフィリッポ症候群タイプAに対するアデノ随伴ウイルス(AAV)ベースの遺伝子治療であるABO-102、CLN3病を治療するためのABO-201、嚢胞性線維症の治療のためのABO-401、遺伝性眼疾患の治療のためのABO-50Xを開発しています。さらに、AAVベースの遺伝子治療をAIMベクタープラットフォームプログラムを通じて開発しています。同社は以前はPlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc.として知られており、2015年6月にAbeona Therapeutics Inc.に社名を変更しました。Abeona Therapeutics Inc.は1974年に設立され、ニューヨーク州ニューヨークに本社を置いています。
2025年はZEVASKYNのFDA承認と販売開始、PRV売却益が寄与し、売上高は5.8百万ドル、純利益は71.2百万ドルに転じた。一方で、販売拡大に伴い販管費は65.0百万ドルへ増加し、研究開発費は承認後の縮小で減少した。直近四半期は、Sterility試験の技術的問題で出荷できなかった製造原価488千ドルと、商業化関連費用の増加で営業損失が拡大したが、試験最適化後は患者採取を再開。新規QTC開設やCMSのJコード取得も今後の販売拡大材料となる。